Bu makale bir POLITICO Çalışma Grubunun ürünüdür.
Brexit sonrası İngiltere, AB’nin önüne geçebileceği alanlar arıyor ve bu, nadir hastalıkları olan hastalar için potansiyel olarak iyi bir haber.
Yeni hücre ve gen terapileri, kistik fibroz veya Duchenne musküler distrofisi gibi yıkıcı ve nadir görülen bozukluklarla teşhis edilen kişilerin hayatlarını değiştirme potansiyeline sahiptir.. Hastalığa neden olan kalıtsal genetik hataları düzeltebilir veya hastaların kendi hücrelerini kronik bir durumu hafifletmek için yeniden programlayabilirler.
Büyük hasta gruplarını tedavi etmek için tasarlanmış ilaçlardan, bireyin vücuduna göre özel olarak tasarlanmış tek seferlik terapilere, hatta bazıları bir tedavi ümidi sunan, bildiğimiz şekliyle tıbbı kafasına çeviren bir disiplindir. Ve bu süreçte, bu paradigma değişimi, sağlık sistemleri için, en azından dünyadaki en pahalı tedavilerin nasıl ödeneceği değil, neredeyse imkansız çok sayıda zorluğu ortaya çıkardı.
Bütün ülkeler bu zorluklarla boğuşuyor, ancak Birleşik Krallık, Brexit’in onları daha hızlı çözmesine izin vereceğini umuyor.
“Brexit’ten sonra Birleşik Krallık’ın yapmaya çalıştığı şey, şimdi Amerika ve Avrupa ile ‘Her şeyi hızlandıralım, mümkün olduğu kadar çok klinik araştırma araştırmasını çekelim’ açısından rekabet ediyor. Ve gerçekten, bu rekabetle ilgili,” diyor ilaç şirketi Janssen’de pazara erişim lideri Jennifer Lee.
Hastalara yeni hücre ve gen terapileri getirme sürecini hızlandırmak için bir strateji, ilacın geliştirilmesinde erken dönemde değerlendirmeye dahil olan tüm yetkilileri masaya getirmektir.
Yenilikçi Lisanslama ve Erişim Yolu veya ILAP olarak adlandırılan süreç, hücre ve gen terapilerinin güvenli ve işe yaradığını göstermedeki temel zorluklardan birini çözmeyi amaçlıyor. Yani: Sadece bir avuç hastada ilacın tek klinik etkinlik denemesi olması muhtemel olandan tam olarak neyin ölçüleceğini ve nasıl olduğunu bulmak.
Bu tedavilerin hedeflediği hastalık türleri nadir olduğundan, yeni bir ilaç için normal olandan çok daha az sayıda hasta üzerinde denemeler yapılır. İlacın ruhsatlandırılması yolundaki her karar, bu küçük bir denemeden elde edilen verilere dayanacaktır. Bu nedenle ilaç düzenleyicilerini tatmin etmelidir; bu tedavilerin hastalara önemli değer kattığını göstermek; ve fiyatlandırma ve geri ödeme müzakereleri için temel sağlar.
Bir gen tedavisi piyasaya sürülecek ve orada kalacaksa, ilaçları değerlendirmeye dahil olan tüm grupların bu veriler üzerinde anlaşması kritik hale geldi. Ve şu anda Avrupa’da, bu tür son derece yenilikçi tedaviler için pazar başarısız oluyor.
Bu tür ilk terapinin 2009 yılında kullanım için onaylanmasından bu yana, Avrupa’da onaylanmış 21 ürün bulunmaktadır. Bununla birlikte, bunlardan altısı o zamandan beri piyasadan çekildi – güvenlik veya etkinlik endişeleri nedeniyle değil, aşırı fiyatlandırma ve geri ödeme nedeniyle.
Nadir hastalık hasta grubu Eurordis için, grubun halkla ilişkiler direktörü Simone Boselli, Birleşik Krallık’taki uygulamaları “potansiyel olarak büyük etkiye sahip” olarak görüyor. ILAP planına ek olarak, Birleşik Krallık yenilikçi ilaçlar için yeni bir fon oluşturdu ve ülkenin Ulusal Sağlık Servisi aracılığıyla nadir hastalık ilaçlarına erişimi sağlamak için çalışıyor.
Avrupa açıkça diğer bölgelerin gerisinde kalıyor. Ocak 2014 ile Haziran 2019 arasında, hücre, gen ve doku mühendisliği tedavileri için her yıl başlatılan klinik araştırmaların sayısında yalnızca yüzde 2’lik bir artış oldu. Bu, Amerika Birleşik Devletleri’nde yüzde 36 ve Asya’da yüzde 28 ile karşılaştırılıyor.
Rejeneratif İlaçlar İttifakı’nın (ARM) AB pazarına erişim direktörü Paolo Morgese, bunun için Avrupa’nın genetiği değiştirilmiş organizmalara yönelik katı düzenlemesi, denemelerin önündeki engeller, geri ödeme zorlukları ve Asya ile karşılaştırıldığında bir yatırım yavaşlaması dahil olmak üzere birçok neden olduğunu söyledi. Birleşik Devletler
Ayrıca, Birleşik Krallık daha önce klinik deneyler ve GDO’lar hakkında “daha esnek kurallar” benimsemiş ve “daha gelişen bir klinik deney ortamı yaratmıştır” dedi.
Ancak bu, AB için tüm kıyamet ve kasvetli değil.
Avrupa Komisyonu’nun sağlık ve gıda güvenliği departmanı DG SANTE’de sağlık sistemleri, tıbbi ürünler ve inovasyon direktörü Andrzej Rys, Brüksel’in şu anda bazı hücre ve gen tedavileri için geçerli olan GDO kurallarında bir revizyon hazırladığını belirtti.
Ayrıca Ocak ayında klinik deneylerle ilgili yeni kurallar yürürlüğe girdi. Bunlar, araştırmacıların blokta klinik araştırma yapmasını kolaylaştırmak için tasarlanmıştır. Uygulamalar üzerinde büyük bir etkisi olup olmadığını söylemek için henüz çok erken, ancak işaretler olumlu, dedi Rys.
Avrupa’nın diğer alanlarda liderlik etmesi için fırsatlar da var. Beş yıl önce blok, kemik hastalıkları, çocukluk çağı kanseri ve immün yetmezlik gibi alanlarda uzmanlığa sahip 24 uzman nadir hastalık ağından oluşan bir grup kurdu. En son bilgilerini 1.600’den fazla merkezde paylaşarak, bu yıkıcı hastalıkların anlayışlarını ve tedavilerini ilerletmek için işbirliği yapıyorlar.
İtalya’daki UDINE Üniversite Hastanesi’nde nadir görülen hastalıklar için bölgesel koordinasyon merkezi müdürü Maurizio Scarpa, bu ağların bu alandaki araştırmaları teşvik etmek ve akademiden yeni başlayanlara bir geçit sağlamak için daha da geliştirilebileceğine dair büyük umutlar olduğunu söyledi.
Bu tesislerde gerçekleştirilen çoğu hücre ve gen terapisi çalışmasıyla, tüm yetkililerin tatmin edilmesi için gereken verilerin üretilmesine yardımcı olabileceklerini söyledi.
“ [networks] şimdi hazır… gerçekten aktif olmaya [in these discussions]”dedi. “Bütün araçlara sahibiz; Şimdi talimatlara ihtiyacımız var,” dedi aynı zamanda kalıtsal metabolik hastalıklar ağının koordinatörü olan Scarpa.
Ve son olarak, Avrupa Parlamentosu içinden, pandemide sağlık hizmetlerinde görülen en büyük gelişmelerden biri olan COVID-19 aşıları ve tedavilerinde olduğu gibi Avrupa’nın satın alma gücünden yararlanmak için artan çağrılar var.
Doz başına 2 milyon Avro’ya varan tedaviler ile bu, yaygın desteğe sahip bir harekettir – ve endüstri bile, en azından Avrupa’da her yıl sadece bir avuç hastayla çok nadir görülen hastalıklar için buna yaklaşıyor gibi görünüyor.
Ancak AB’nin bu fikri ilerletip geliştirmeyeceği henüz belli değil.
DG SANTE’den Rys, “Açıkçası, şu anda bunun nasıl işleyeceğini hayal edemiyorum,” dedi. Ancak Komisyon, COVID antiviral remdesivir için “ilk kez … doğrudan bütçemizden ilaç satın aldı”. “Yani, mümkün olmadığını söylüyorsanız, mümkündü,” dedi Rys.
Bu makale, Janssen tarafından sunulan POLITICO’nun Sağlık Hizmetlerinin Evrimi serisinin bir parçasıdır. Bir Çalışma Grubunun ürünüdür. POLITICO muhabirleri ve editörleri tarafından tam editoryal bağımsızlıkla üretildi. Dış reklamverenler tarafından sunulan editoryal içerik hakkında daha fazla bilgi edinin.
Kaynak : https://www.politico.eu/article/uk-gene-cell-therapy-brexit-science-research-rare-diseases/?utm_source=RSS_Feed&utm_medium=RSS&utm_campaign=RSS_Syndication